Fundusz ratunkowy jako perspektywa dla leczenia osób z chorobami rzadkimi

Wielkość: px

Rozpocząć pokaz od strony:

Download "Fundusz ratunkowy jako perspektywa dla leczenia osób z chorobami rzadkimi"

Seweryna Brzozowska
6 lat temu
Przeglądów:

1 Fundusz ratunkowy jako perspektywa dla leczenia osób z chorobami rzadkimi Wiesław Wiktor Jędrzejczak Katedra i Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie

2 Lekarz jest, jak żołnierz Wysyłany na front. Czy można żołnierza wysłać do walki nie dając mu żadnej broni?

3 Lekarz nie może zmierzyć się z chorobą bez żadnych narzędzi

4 Lekarz jest twarzą systemu Ale sam uśmiech nie wystarczy. Czasem potrzebny jest drogi lek. A czasem wystarczy dobra opieka Jeśli nie ma pieniędzy na drogi lek to często przyzwoite zorganizowanie opieki rozwiązuje problem społeczny.

5 Choroby rzadkie Choroba rzadka: występująca z częstością poniżej 5/ Choroba ultrarzadka: poniżej 5/ Rzadka sytuacja kliniczna: współistnienie dwóch stosunkowo częstych schorzeń, w którym jedno schorzenie jest przeciwwskazaniem do zastosowania standardowego leczenia drugiego schorzenia.

6 Różne sytuacje Choroby, w których są tanie, skuteczne leki, ale nie działają u wszystkich chorych i we wszystkich stadiach zaawansowania. Choroby, w których jest zarejestrowany (w procedurze leków sierocych) bardzo drogi lek. Choroby, w których nie ma ani jednego zarejestrowanego leku.

7 W hematologii Najczęstszy nowotwór krwi (przewlekła białaczka limfocytowa) występuje z częstością 3,5/ co oznacza, że wszystkie choroby, jakimi zajmuje się hematolog to choroby rzadkie

8 Unmet need Niezaspokojona potrzeba sytuacja, w której dla danej sytuacji klinicznej nie ma uznanego skutecznego postępowania. Postęp medycyny częściowo kreuje te sytuacje: czyni żywymi chorych, którzy dawniej by zmarli i odciążyli system.

9 Przykład małopłytkowości immunizacyjnej Choroba z autoagresji niszczącej płytki krwi. Standardowe leczenie to kortykosteroidy. Jeśli brak reakcji to immunoglobuliny dożylne i następnie usunięcie śledziony (konieczne szczepienia nierefundowane) Jeśli oporność na splenektomię to: Leki zarejestrowane, nierefundowane: romiplostim i eltrombopag Niezarejestrowany w tym wskazaniu i nierefundowany rytuksymab Pozostaje modlitwa.

10 Nawet piecyk gazowy ma

11 Zawór bezpieczeństwa Medycyna nie jest ani jednorodna (ludzie są podobni ale różni) ani niezmienna. Co można przewidzieć, należy przewidzieć, ale Wszystkiego nie da się przewidzieć, dlatego, że złożoność organizmu człowieka i liczba wzajemnych oddziaływań (z których nadal nie wszystkie są znane) jest bardzo duża. W systemie powinny być zawory bezpieczeństwa.

12 Procedura chemioterapii niestandardowej Szpitale kontraktowały pewną sumę pieniędzy na ten program W razie pojawienia się chorego, który wymagał leczenia, które nie było objęte standardowym finansowaniem szpital występował do OW NFZ o zgodę o na włączenie chorego. OW wydawał zgodę po zaopiniowaniu wniosku przez Konsultanta wojewódzkiego/krajowego Po uzyskaniu zgody chorego leczono. W naszym ośrodku 8% kontraktu na chemioterapię. Ograniczona do chorób nowotworowych (wcześniej była też procedura farmakoterapii niestandardowej dla chorób nienowotworowych)

13 Procedura indywidualnego dostępu do leku Zawarta w projekcie ustawy refundacyjnej jako procedura następcza dla chemioterapii niestandardowej. Została usunięta na etapie prac parlamentarnych.

14 Procedura z nadzorem badawczym Połączona z wyznaczeniem ośrodka nadzorującego, do którego byłyby przesyłane raporty o zrealizowanych procedurach, a ten przygotowałby raport zbiorczy, na podstawie którego można ocenić celowość kontynuowania programu.

15 NIekiedy Zastosowanie terapii jest tak ograniczone różnymi przepisami, w tym, charakterystyką produktu leczniczego, czy wymogi refundacyjne NFZ, że mimo pełnej racjonalności postępowania leczenia nie można zastosować.

16 Lekarz nie może zmierzyć się z chorobą mając związane ręce.

17 Fundusz ratunkowy Na poziomie ogólnokrajowym: obecna propozycja zakładająca, że w dyspozycji Ministra znajdzie się maksymalnie 10 mln. PLN Na poziomie wojewódzkim

18 Czy rozwiąże problem? Ostatni przykład: sprawa ekulizumabu przeciwciała w celowany sposób skutecznego w nocnej napadowej hemoglobinurii (umożliwiające choremu normalne życie) około 50 chorych w Polsce. Roczna terapia ok PLN i tak przez całe życie chorego.

19 Zgodnie z wstępnymi założeniami zgodę ministra na takie leczenie będzie można uzyskać, jeśli dana technologia medyczna zapewni pacjentowi niezbędne i skuteczne leczenie. Chodzi o sytuacje, w których potrzeba zastosowania u pacjenta technologii, która nie jest finansowana ze środków publicznych jako świadczenie gwarantowane, zostanie uzasadniona i poparta wskazaniami wynikającymi z aktualnej wiedzy medycznej wyjaśnia Łanda. Jeżeli okaże się, że leczenie jest rzeczywiście niezbędne dla ratowania życia i zdrowia pacjenta, minister będzie mógł wyrazić zgodę na pokrycie kosztów danej technologii właśnie w ramach ratunkowego dostępu. Wydatki będą pokrywane z budżetu. W resorcie trwają właśnie rozmowy na temat jego wysokości. Według wstępnych szacunków ministerstwo będzie mogło przeznaczyć na ten cel od 5 do maksymalnie 10 mln zł w pierwszych 12 miesiącach funkcjonowania. Źródło: Internet

20 Zbyt krótki okres obowiązywania zgody ministra na leczenie w ramach funduszu ratunkowego, brak jasno określonych zasad które konkretnie terapie będą w ten sposób refundowane oraz uzależnienie finansowania leku od złożenia przez firmę wniosku o wpisanie go na listę refundacyjną to zdaniem INFARMY słabe strony projektu utworzenia specjalnego funduszu na leczenie ratunkowe. Źródło: Internet

21 Moim zdaniem Okres jest rzeczywiście zbyt krótki. Uzależnienie finansowania od złożenia wniosku firmy ogranicza bardzo ratunkowy charakter programu. Brak jasno określonych zasad popieram, gdyż daje większą swobodę Ministrowi, chociaż utrudnia też procedurę odwoławczą.

22 Lepszy wróbel w garści niż gołąb na dachu

Podobne dokumenty

Innowacje w hematoonkologii ocena dostępności w Polsce

Innowacje w hematoonkologii ocena dostępności w Polsce Warszawa, 22 maja 2012 r. Seminarium edukacyjne pt.: Podsumowanie Seminarium 22 maja 2012 r. miało miejsce w Warszawie ósme z kolei seminarium Fundacji Watch Health Care pt.: " - ocena dostępności w Polsce".